2025年度江苏省科技重大专项“创新生物药” 项目指南

2025年度省科技重大专项“创新生物药”项目围绕打造具有 全球影响力的产业科技创新中心目标，面向人民生命健康，以精 准治疗和临床价值为导向，积极发展具有自主知识产权的新机 制、新靶点、新结构创新生物药，着力攻克产业链上下游关键技 术瓶颈、核心原材料和重要设备，推动科技创新和产业创新深度 融合，努力打造我国在生物药产业发展的新优势。

一、重点领域攻关方向

瞄准生物药领域全球研究热点，聚焦重大战略需求，开展重 点领域任务攻关，打造自主可控、安全可靠现代化产业体系。2025 年度指南围绕多肽蛋白长效化技术、新型抗体偶联药物等研究方 向，启动5项重点攻关任务。

1001多肽蛋白药物长效化关键技术研究

研发内容：针对多肽蛋白药物的半衰期短、频繁给药、患者 依从性差以及部分疾病需要持续治疗等问题，开展新结构多肽和 蛋白质长效化技术研发，并推动临床应用。具体包括：通过人工 智能辅助蛋白设计、降解位点定向改造、多糖基化位点修饰等技 术优化和改进重组蛋白、多肽等大分子序列；通过蛋白质糖基化工程、代谢工程以及无细胞合成等技术，建立稳定表达多肽和蛋 白质长效药物生成体系，突破细胞培养、蛋白纯化等关键工艺； 开展系统性成药性评价，完成临床前研究并开展临床研究，推进 安全、有效、质量可控的创新药研发。

考核指标：搭建全球领先的长效多肽蛋白药物开发平台；推 动不少于3个候选化合物进入临床前研究，初步证明长效药物的 安全性和有效性；获得不少于2个长效化多肽或蛋白药物的临床 试验批件，推动至少1个进入临床II期，提升长效化多肽和蛋白 药物产业化能力；申请不少于3项国内外发明专利。预期成果达 到国际先进水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过2000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

1002新型抗体偶联药物研发

研发内容：针对药物与抗体结合的生物标志物、靶向能力、 稳定性、药物抗体比（DAR)、偶联技术、内吞机制、耐药性、 免疫原性以及制造和质控等问题，研发稳定性好、DAR合理、 多载荷、低免疫原性、安全性佳、具有临床优越性的全新结构新 型抗体偶联药物（ADC)。具体包括：开发新生物标志物，研 究多靶标靶向组合与协调策略，提高ADC的靶向性和疗效；开 发新型偶联技术和新型偶联连接子，确保药物与抗体的稳定结 合，优化ADC的DAR，提升药效和安全性；开展多载荷、多种 —10 — 类载体合理组合的偶联药物研究，改善ADC的耐药性；通过序 列优化和糖基化修饰等，降低ADC的免疫原性；开发高灵敏度 的生物标志物和免疫原性质检测方法。

考核指标：构建新型ADC设计、验证平台；开发不少于3种 针对不同靶点、新型偶联技术或耐药性低的新型ADC候选药物， 完成临床前研究，获得不少于2个ADC临床试验批件，推动至少 1个进入临床II期；申请不少于5项与ADC相关国内外发明专利。 预期成果达到国际先进水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1500万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

1003 通用型CAR-T细胞治疗产品研发

研发内容：针对CAR-T等细胞治疗产品在实体肿瘤或免疫性 疾病治疗中的疗效、安全性与适用性等关键问题，推进新型通用 型CAR-T细胞治疗产品研发。具体包括：研究高效基因编辑工具 与策略，利用合成生物学等方式提高细胞能效性，降低免疫原性 和脱靶毒性，为研发通用型CAR-T细胞治疗产品提供技术支撑； 构建具有特异性靶向功能的通用型CAR-T细胞治疗方案，提高疗 效与患者可及性；建立通用型CAR-T细胞规模化制备工艺和质量 研究创新体系，实现通用型CAR-T细胞免疫治疗产品的标准化、 大规模生产和质量稳定，进一步降低生产成本；开展相关产品临 床前研究，加速通用型CAR-T细胞治疗产品的临床转化及上市。

考核指标：建立具有国际先进水平的通用型细胞治疗药物开 发及生产平台；建立成熟、稳定的通用型CAR-T基因修饰细胞产 品规模化制备工艺，达到不少于500剂/批次的细胞制备规模；开 发1-2种具有完全自主知识产权、安全高效的新型基因编辑工具; 获得不少于2个临床试验批件，拓展2-3个晚期实体肿瘤或免疫性 疾病临床适应症，推动至少1个完成临床I期，初步证明疗效和安 全性；获得不少于2项国内外发明专利。预期成果达到国际先进 水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式；省财政资助经费原则上不 超过2000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位原则 上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

1004 支撑重大疾病核酸药物疗法的高效精准靶向递送技 术及药物研发

研发内容：针对生物大分子药物递送效率低的现状，开发基 于人工智能（AI)技术驱动的高效、安全的核酸药物递送系统， 提高药物的递送效率和靶向性，并推动临床应用。具体包括：开 发基于AI的可电离脂质设计引擎，加快攻克载体设计平台和组装 技术，构建新型可电离脂质库；建设自主知识产权的主动靶向递 送平台，研发精准修饰递送技术策略；开展自动化高通量脂质纳 米粒（LNP)制备及检测技术路线攻关，建立高效安全的新型脂 质递送系统及质控新技术和新标准；搭建核酸序列设计与优化平 台，提升核酸药物的成药性和可开发性。

考核指标：研发不少于2个具有自主知识产权的可电离脂质 分子系列，递送效率不低于SM102等商用脂质；建立具有国际先 进水平的核酸药物递送研究技术平台和创新技术研发体系；完成 高通量自动化的LNP制备系统的设计开发和工艺，实现周处理能 力达百个以上LNP的多样本的平行混合和换液，达到规模化制备 水平；依托所开发的具有自主知识产权的LNP递送系统，完成2-3 个创新核酸药物的临床前研究，获得不少于2个临床试验批件并 开展临床研究。预期成果达到国际先进水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过2000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

1005新型DNA疫苗药物研发

研发内容：针对宫颈癌前病变等重大疾病新型防治需求，精 准设计、构建安全高效的新型DNA疫苗治疗药物。具体包括： 针对关键分子靶标，基于人工辅助计算和大数据等技术开展新型 治疗性DNA疫苗靶标、分子佐剂序列与结构等设计；针对DNA 药物递送难题，开发出注射型和皮内递送型等安全高效的新型递 送系统及平台技术，突破微针给药等技术，研发具有自主知识产 权的DNA治疗药物、分子佐剂系统、新递送技术和新治疗策略; 揭示新型DNA疫苗设计和递送系统对递送效果和免疫应答的构 效关系和机制；突破DNA疫苗递送、分子佐剂以及规模化制备 过程中的核心技术瓶颈，设计连续化、智能化先进制造工艺及相关制备装置并进行批量化制备，建立适用于新型DNA疫苗生产 的符合国际化标准的质控技术、质量标准以及质量管理体系；开 展临床亟需治疗性药物品种的临床前研究和临床研究，推进新型 DNA疫苗的产业转化和应用。

考核指标：阐明新型DNA疫苗免疫治疗机制，研发1-2项快 速疫苗效果、免疫应答评价技术和方法，建立具有自主知识产权 的DNA疫苗递送系统、分子佐剂系统1-2项；搭建全球领先的 DNA疫苗开发及生产平台，力争建设1-2项规模化制备中试车间 或示范工程，不少于1项适用于新型DNA疫苗的智能化制备工 艺；建立DNA疫苗制备、表征、质量控制和评价标准等新技术 和新标准2-3项，完成至少1项新型DNA疫苗有效性和安全性评 价，基于已有成果推动临床转化，获得不少于1个临床试验批件， 推动至少1个进入临床I期。预期成果填补国内空白。

有关说明：定向组织艾棣维欣（苏州）生物制药有限公司实 施；省财政资助经费原则上不超过1500万元；项目执行期不超过 3年。

二、新一代多肽、蛋白和抗体药物研发

发挥新一代多肽、蛋白和抗体药物高特异性、低毒性和可靶 向传统“不可成药”靶点的优势，着力提升临床用药多样性、高 效性和安全性。2025年度指南围绕新靶点的生药物研发、多肽药 物规模化生产等研究方向，启动4项重点攻关任务。

2001基于原创靶点发现的多肽、蛋白或抗体药物研发 —14 —

研发内容：针对国内原创靶点药物空白，研发具有自主知识 产权原创靶点的多肽、蛋白或抗体药物。具体包括：通过将高通 量多组学分析技术与人工智能相结合，筛选与肿瘤、自身免疫性 疾病、代谢性疾病、退行性疾病或感染性疾病相关的原创靶点； 利用体外细胞实验和体内动物模型，验证靶点在疾病中的关键作 用，明确其生物学机制；基于原创靶点，设计并构建新型多肽、 蛋白或抗体，在体内外验证药效以及安全性；通过原创靶点发现 和机制研究，加速推动创新型多肽、蛋白或抗体大分子药物产业 化进程，全面提升药效和安全性。

考核指标：搭建全球领先的生物药开发平台；开发不少于2 种基于原创靶点发现的多肽、蛋白或抗体等候选药物；获得不少 于2个临床试验批件，推动至少1个进入临床II期；申请不少于5 项国内外发明专利。预期成果达到国际先进水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1500万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

2002多肽药物的规模化生产关键新工艺研发 研发内容：针对以GLP-1类为代表的多肽类药物产品的广阔 市场前景和社会需求，以大幅降低多肽药物原料的生产成本为目 标，通过人工智能、合成生物学、多肽合成化学等多学科技术方 法交叉融合，发展多肽药物生产新工艺、并实现规模化生产和应 用。具体包括：基于人工智能设计多肽及其基因序列、构建高产底盘菌株、优化生物代谢合成；建立表达菌株无抗生素压力下的 高密度发酵生产工艺，实现源头无抗生素残留；建立高效工具酶 设计改造、多肽中间体酶催化和转化、分离纯化等重组多肽产物 后加工新技术；构建非天然氨基酸表达系统方案，建立含有非天 然氨基酸的多肽药物分子库，可用于创新多肽药物的筛选开发； 建立将重组长链的、结构复杂的多肽与化学合成短肽或化学修饰 技术相组合的创新生产工艺，实现需求量大的多肽药原料的低成 本规模化生产；通过人工智能和宏基因组分析，挖掘促进含多二 硫键的多肽正确折叠的工具蛋白酶，用于环肽的生产。

考核指标：构建多肽药物原料的序列设计、生产底盘菌设计、 产物后加工、多肽中间体酶催化和转化、分离纯化、多肽化学合 成和化学修饰的组合生产等技术平台；相比于化学固相合成方 法，将GLP-1类多肽原料生产成本降低40%；纯化制备成本降低 30%以上；环肽的折叠正确率比化学合成工艺高20%以上；申请 不少于3项国内外发明专利；以GLP-1类多肽为例，生产规模达 到保障规模化多肽供应可及性。预期成果达到国际领先水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年。

2003非ADC类新型偶联药物的创新研发 研发内容：针对重大难治性疾病尚未被满足的临床需求，基 于新靶点、新生物标志物，研究新型偶联药物及其关键技术，利 用化学和生物技术方法，发展新型偶联药物（XDC)，包括但 —16 —

不限于：多肽偶联药物（PDC)、病毒样药物偶联物（VDC)、 抗体-siRNA偶联物（ARC)、核素偶联药物（RDC)等，通过 靶向递送实现药物的精准递送和精准治疗、显著提高疗效并减少 副作用。具体包括：针对关键分子靶标，基于人工智能等前沿技 术辅助开展新型偶联药物的序列与结构等构效关系设计；发展多 样性的新型偶联药物及其原创关键技术，拓展靶向载体、连接子、 被荷载药物的类型及偶联方法等；建立规模化制备核心技术和质 量标准，推动产业转化和临床应用。

考核指标：搭建全球领先的新型偶联药物及其原创关键技术 和偶联新药开发平台，产生不少于2项新型偶联药物的原创关键 技术；推动不少于3个针对实体肿瘤或免疫性疾病等的候选新型 偶联药物分子进入临床前研究，获得不少于2个临床试验批件， 推动至少1个完成临床I期，证明新型偶联药物的疗效和安全性； 申请不少于3项国内外发明专利。预期成果达到国际领先水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1500万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

2004基于工程化活体微生物递送的生物大分子药物开发 研发内容：聚焦难治性重大疾病新型治疗需求，开发以益生 菌等活体微生物为载体的生物大分子药物，实现生物活性药物的 局部直接递送。具体包括：筛选和设计活体微生物-生物大分子 药物工程化菌株，通过合成生物学方法优化菌株性能，评估药物表达量和稳定性，筛选优势菌株；基于动物模型评估优势菌株在 宿主体内的定植效果、药物表达水平、持续时间及安全性，验证 其对难治性重大疾病动物模型的治疗效果；搭建活体微生物的基 因编辑技术平台，结合基因组编辑技术评估EcN、AKK菌、酵母 菌、双歧杆菌或乳酸菌等常用活体微生物的基因插入位点对不同 生物大分子药物表达水平和稳定性的影响，实现精准控制药物表 达；开展针对难治性重大疾病的临床前研究及临床验证。

考核指标：构建1-2个高效表达生物大分子的工程化活体微 生物平台；筛选出至少3种优势菌株并完成动物模型中治疗效果 验证；完成不少于2种工程化活体微生物药物的临床前研究，争 取获得不少于1个临床试验批件；申请不少于4项国内外发明专 利。预期成果达到国际领先水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

三、新型细胞治疗药物开发

积极抢抓以免疫细胞和干细胞治疗等为核心的细胞治疗发 展风口，加快构建具有全球竞争力的新型细胞治疗药物转化研发 体系。2025年度指南围绕新型诱导多能干细胞疗法、间充质干细 胞产品等研究方向，启动4项重点攻关任务，委托江苏省产业技 术研究院组织推荐。

3001基于T细胞受体的免疫细胞药物研发

研发内容：针对传统T细胞受体（TCR)和TCR类抗体序列 筛选技术成本高、耗时长、效率低等问题，研发快速、低成本、 高通量的新型TCR和TCR类抗体技术平台，开发基于TCR的细胞 治疗（TCR-T)或T细胞衔接器（TCE)等药物。具体包括：开 发高通量TCR/TCR类抗体文库构建技术，实现大规模候选序列 的快速生成；构建高效TCR/TCR类抗体表达和展示系统，确保 候选序列的高效表达和功能验证；建立高灵敏度TCR/TCR类抗 体筛选方法，从海量序列中快速筛选出高亲和力、高特异性的候 选分子；通过细胞实验和动物模型，验证筛选获得的TCR/TCR 类抗体的体外抗肿瘤活性和体内治疗效果；开发配套的生物信息 学分析工具，用于筛选数据和候选序列的优化设计；建立标准化、 自动化的筛选流程，降低筛选成本，提高筛选效率。

考核指标：构建新型TCR设计、筛选与验证平台；开发不少 于3种针对不同肿瘤靶点的高亲和力、高特异性TCR-T药物或 TCE等候选分子，完成临床前研究；获得不少于2个临床试验批 件并开展临床研究；申请不少于5项国内外发明专利。预期成果 达到国际先进水平。

有关说明：省财政资助经费原则上不超过1000万元；项目执 行期不超过3年；项目牵头申报单位原则上应为后续研发的创新 药品的上市许可持有人。

3002靶向KRAS突变型实体肿瘤的新型细胞治疗药物开发

研发内容：针对当前实体肿瘤中KRAS突变高发但靶点难成 药的困境，深挖驱动肿瘤进展的关键靶点分子，开发精准靶向的 细胞治疗药物。具体包括：结合多组学研究绘制难治性实体肿瘤 免疫表型图谱，揭示KRAS突变驱动的代谢重编程机制，解析代 谢组学中异常通路与关键分子；通过高通量、高灵敏度靶点抗原 平台，系统性筛选发现特异性识别KRAS突变新生抗原的分子， 利用多维度功能验证平台评估其靶向性与功能性；开发靶向 KRAS突变的功能增强型细胞疗法；通过源头创新靶点的发现和 机制研究，推动靶向KRAS突变型实体肿瘤细胞治疗药物的产业 化进程，突破成熟靶点同质化竞争格局。

考核指标：建立稳定、满足临床需求的细胞治疗药物平台， 开发全球领先的靶向KRAS突变的细胞治疗药物，在实体肿瘤中 获得疗效；完成临床前药理毒理评估，获得不少于1个临床试验 批件并开展临床研究；申请不少于5项国内外发明专利。预期成 果达到国际领先水平。

有关说明：省财政资助经费原则上不超过1000万元；项目执 行期不超过3年；项目牵头申报单位原则上应为后续研发的创新 药品的上市许可持有人。

3003新型诱导多能干细胞及其衍生细胞疗法开发

研发内容：针对诱导多能干细胞（iPSC )及其衍生细胞在帕 金森病、渐冻症、心力衰竭等重大疾病治疗中的应用潜力，开发 安全有效的新型iPSC及其衍生细胞疗法。具体包括：开发新一代iPSC制备技术，运用基因编辑、细胞重编程等手段，优化细胞培 养条件与诱导因子，精准调控细胞分化进程，提高iPSC的诱导效 率与质量；针对异体通用型iPSC衍生细胞治疗，通过对细胞表面 抗原、免疫调节分子等关键因素的研究，设计创新策略降低异质 性并克服免疫排斥难题。

考核指标：开发具有国际领先水平的新一代iPSC衍生细胞疗 法技术体系，在重大难治性疾病中取得突破性疗效；完成新一代 iPSC衍生细胞疗法关键药学研究及主要非临床研究，获得不少于 2个临床试验批件，推动至少1个进入临床II期；申请不少于4项 国内外发明专利。预期成果达到国际领先水平。

有关说明：省财政资助经费原则上不超过1000万元；项目执 行期不超过3年；项目牵头申报单位原则上应为后续研发的创新 药品的上市许可持有人。

3004新型间充质干细胞治疗产品开发

研究内容：基于间充质干细胞（MSC)高度的自我修复、 多向分化等临床研究潜能，开展基于新靶标、新机制的MSC产 品研发，重点突破MSC新产品及其工程化/新制剂技术。具体包 括：通过多组学技术、生物信息学等手段的协同运用，深度挖掘 潜在靶点，解析MSC与相关细胞和组织在复杂疾病微环境下的 作用机制；运用新型细胞工程等技术，优化细胞培养体系、调控 细胞因子表达，设计并构建具有精准治疗功能、增强靶向性与治 疗效果的新型MSC工程化产品；筛选与干细胞疗效相关的生物标志物；验证新型MSC产品的治疗效果与安全性。

考核指标：建立标准化、高效的MSC工程化技术平台，筛 选不少于2个与干细胞疗效相关的生物标志物，开发至少1个基于 新靶标或新机制的MSC产品，在治疗难治性疾病或罕见病中取 得显著疗效，并建立临床诊疗规范；完成干细胞药物人体临床药 物代谢动力学研究；获得不少于2个临床试验批件，推动至少1 个进入临床II期；申请不少于3项国内外发明专利。预期成果达 到国际领先水平。

有关说明：省财政资助经费原则上不超过1000万元；项目执 行期不超过3年；项目牵头申报单位原则上应为后续研发的创新 药品的上市许可持有人。

四、肝外靶向递送系统关键技术以及核酸药物研发

加速发展核酸药物，实现从根源上调控致病基因表达，有效 拓展疾病治疗靶点和空间。2025年度指南围绕个性化mRNA肿瘤 疫苗、针对细胞疗法的核酸药物开发等研究方向，启动3项重点 攻关任务。

4001基于新型肺部吸入式递送系统的核酸药物开发

研发内容：针对核酸药物肺部递送效率不佳的现状，研发基 于新型吸入式递送系统的核酸药物，并在重大疾病领域进行应 用。具体包括：开发高效穿透肺组织生物屏障的递送系统，确保 核酸药物能够有效到达肺部病灶；设计精准靶向肺部病灶的递送 载体，提高核酸药物在靶部位的富集和滞留；揭示递送系统在组 —22 — 织细胞层面的运输识别机制，阐明核酸药物的作用机制和药代动 力学特征；通过细胞实验和动物模型，评估递送系统的安全性、 有效性和稳定性；开发适用于吸入式递送系统的核酸药物制剂， 优化其理化性质和雾化性能；建立吸入式核酸药物递送系统的质 量控制标准，确保其安全性和有效性。

考核指标：构建国际先进水平的基于新型吸入式递送系统的 核酸药物开发平台；开发不少于2种基于新型肺部吸入式递送系 统的核酸药物候选分子，完成临床前研究；获得不少于2个临床 试验批件，推动至少1个完成临床I期；申请不少于3项国内外发 明专利。预期成果达到国际先进水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

4002安全高效的个性化mRNA肿瘤疫苗开发 研发内容：针对肿瘤免疫治疗中存在的个体化差异大、免疫 原性不足和安全性问题，研发安全高效的个性化mRNA肿瘤疫 苗。具体包括：开发基于肿瘤新抗原的个性化mRNA疫苗设计平 台，提高肿瘤新生及肿瘤相关抗原预测准确性；优化mRNA序列 结构和递送系统，提高疫苗的稳定性和翻译效率，增强免疫原性; 通过新型佐剂和递送技术的应用，提升疫苗的免疫应答水平和靶 向性；针对肿瘤免疫逃逸机制，开展多靶点联合疫苗研究；通过 细胞实验和动物模型，评估疫苗对肿瘤生长的抑制效果及其安全性；开发高灵敏度的免疫监测方法，用于评估疫苗的免疫激活效 果和临床疗效。

考核指标：搭建安全高效、全球领先的个性化mRNA肿瘤疫 苗研发平台；获得不少于2个临床试验批件，推动至少1个完成临 床I期，初步证明疫苗的疗效和安全性；申请不少于3项国内外发 明专利。预期成果达到国际先进水平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

4003针对体内细胞治疗和抗体生成的核酸药物开发

研发内容：针对核酸药物在体内递送效率低、靶向性不足及 功能表达短暂等问题，开发适配体内细胞治疗和抗体生成的核酸 药物体系。具体包括：开发靶向特定细胞的递送系统，设计特定 细胞亚群特异性配体修饰的脂质纳米颗粒或外泌体递送系统，实 现核酸药物的精准靶向投递；运用环状mRNA等技术增加mRNA 药物的持久表达，优化核酸序列的化学修饰及空间结构，提高其 在靶细胞内的稳定性、逃逸溶酶体的能力，增强功能蛋白的持久 表达效率；探索抗体等生物大分子药物体内生成策略，实现生物 药在体内的高效合成与分泌，减少体外制备的工艺成本；通过动 物模型验证药物的靶向性和安全性，建立动态免疫监测体系评估 细胞因子释放综合征等风险。

考核指标：搭建领先的体内细胞治疗和核酸药物协同开发平台，研发1-2项特定细胞精准靶向技术，完成核酸药物靶向性评 价及稳定性检测；完成至少1项特定细胞精准靶向的核酸药物有 效性和安全性评价，争取获得不少于1个临床批件并开展临床研 究；申请不少于2项国内外发明专利。预期成果达到国内领先水 平。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年；项目牵头申报单位 原则上应为后续研发的创新药品的上市许可持有人。

五、前沿技术前瞻布局以及关键核心仪器设备、药用辅料和 耗材的攻关与产业化

针对生物药前沿技术以及核心设备、辅料、耗材等关键产品 技术成熟度、批次稳定性等瓶颈问题，研发具有自主知识产权的 创新产品，加快从被动模仿到主动创新进程。2025年度指南围绕 基于AI的药物研发、生物制药色谱耗材、高参数流式细胞仪等研 究方向，启动5项重点攻关任务。

5001基于AI的药物设计研发平台和模型的开发

研发内容：基于大规模分子数据、药物数据及临床数据一体 化整合，通过大数据技术和AI算法创新，发展基于AI的精准药 物设计关键技术，开展疾病相关数据库建设，搭建创新大模型， 实现难成药靶点的理性设计，推动高选择性药物开发。具体包括: 利用分子结构、细胞图像、基因表达等多模态数据高效挖掘靶点； 构建基于AI的药物设计平台，开发基于AI技术的药物分子生成技术，整合蛋白质结构预测、分子对接、虚拟筛选等技术，升级 蛋白大模型；开展药物在复杂机体内药效、吸收、代谢、毒副作 用等模拟和预测，进行新分子实体的初步验证及评价，开展成药 性评价，推动创新生物药研发。

考核指标：搭建全球领先的基于AI的药物设计平台和大模 型，基于AI进行生物药靶标发现、药物设计与优化等，发现靶点 1-2个，提升药物疗效和安全性，提高药物研发效率；开发不少 于4种通过AI优化的药物候选分子；在体内外实验中验证AI设计 药物的疗效和安全性，推动不少于2个候选药物进入临床前研究， 获得不少于1个临床试验批件，推动至少1个进入临床I期；申请 不少于3项与AI药物设计相关的国内外发明专利。预期成果达到 国际先进。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年。

5002新型生物制药色谱耗材及分离纯化大数据平台开发

研发内容：面向新型生物制药色谱耗材自主可控需求，构建 生物制药色谱耗材及分离纯化大数据平台。具体包括：通过深度 学习、蛋白质结构预测、计算化学与分子模拟等AI技术，设计高 耐碱性、低相似度序列的蛋白A亲和层析介质序列；通过小试、 中试等测试新型蛋白亲和层析介质的综合性能，根据优化的蛋白 亲和层析介质，进行软件及硬件方面的蛋白纯化系统优化设计; 基于建立的分离纯化大数据平台，通过人工智能学习大量积累的高价值实验数据，优化大模型的预测性能，形成人工智能辅导的 化合物色谱分离与纯化综合服务平台。

考核指标：建立不少于3项分离纯化大数据模型；开发自主 软件1套；开发不少于2种新型色谱耗材，并在蛋白纯化仪等产品 中应用；申请不少于3项国内外发明专利。预期成果实现自主可 控。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年。

5003高参数流式细胞分析分选仪研发

研发内容：面向新亚型细胞发现、细胞谱系研究、肿瘤发生 发展以及新药开发等研究需求，开展高参数流式细胞分析分选仪 研发。具体包括：攻关纳升级液滴高通量生成与运动控制技术， 高参数多通道荧光数据解混技术，多重父子门嵌套关系的数字逻 辑映射技术，单细胞分选使能实时判定技术，基于聚苯乙烯磺化 的团簇宽谱荧光发光技术等关键技术；研制高精密微米级孔径陶 瓷喷嘴；研制高NA光流耦合石英流体池；研制多通道并行高速 数据采集卡；研发高均一性多荧光通道微米微球等关键部件与校 准试剂；开发高参数流式细胞分析分选仪及配套软件，在肿瘤学、 免疫学研究等领域实现应用。

考核指标：荧光通道数>30个；分析通量>70000细胞/秒； 颗粒检测范围：0.08gm-60gm；荧光灵敏度：FITC彡80MESF， PE 彡 30MESF，APC 彡 70MESF；仪器分辨率：FSCCV 彡 3%，FITCCV彡3%，PECV彡3%;上样速度：自定义调节范围

10-300gL/min;围绕细胞亚群表型的深度解析等构建不少于2个 应用场景，并在相关应用单位试用，提交应用验证报告。预期成 果达到国内领先。

有关说明：采取揭榜挂帅的方式组织；省财政资助经费原则 上不超过1000万元；项目执行期不超过3年。

5004生物反应器在线监测与智能控制系统研发

研发内容：针对生物反应器对长期、连续、原位、多点位传 感监测的需求，以及反应过程控制主要依赖人工经验、自动化程 度低的现状，开发具有自主知识产权的生物反应器在线监测与智 能控制系统。具体包括：应用拉曼光谱、质谱等技术对反应过程 中培养液营养成分、细胞密度、代谢产物等关键参数进行高精度、 高准确性、高实时性的定量监测与智能化分析；开发过程参数数 据采集/智能控制板卡，完成基于现场控制总线的智能控制硬件 系统开发；开发基于数据驱动的生物反应过程智能控制软件系 统，集成多源数据采集、智能预测及智能调控功能于一体，实现 生物反应器的在线监测、无人值守和高效智能控制，提升生物反 应过程的自动化和智能化水平。

考核指标：形成至少1台过程参数在线检测装置样机，1套智 能控制板卡，1套生物反应过程智能控制软件系统；至少1项关键 核心部件获得第三方检测报告；拉曼、流式、质谱等需形成自主 知识产权，关键部件自主可控，申请至少3项国内外发明专利， —28 —