项目标书摘要：Outline of Research at the Start:異染性白質ジストロフィー(MLD)は、アリルスルファターゼAの欠損によって発症するライソゾーム病であり、神経線維の脱髄の進行によって、中枢・末梢神経障害が引き起こされる。現状では有効な治療法はない。我々はマイクログリアがMLDの病態進展に関与することを見出した。本研究では、MLDにおけるマイクログリアの活性化機構を解析するとともに、神経保護因子を発現する脳内マクロファージの導入による治療効果を検証する。本研究によって得られる結果は、マイクログリアを標的としたライソゾーム病治療を確立するための重要な基盤となる。
