上海市科学技术委员会关于发布2026年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目申报指南的通知发布机构：上海市科学技术委员会发布日期：2026-04-29 至 2026-05-11 附件：1个资助来源：上海市关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目详细清单请查询站内相关数据库重点摘要关键词各有关单位： 为深入实施创新驱动发展战略，加快建成具有全球影响力的科技创新高地，上海市科学技术委员会特发布2026年度关键技术研发计划“细胞与基因治疗”项目申报指南。 一、征集范围 专题一、基于新靶点新机制的临床前研究 方向1.基于新型逆转录酶系统的基因编辑新机制与治疗新策略研究 研究目标：阐明新型逆转录酶系统在基因编辑中的高效逆转录、模板编码及精准整合机制，构建不依赖病毒载体的基因定点插入平台，开发靶向肝细胞和免疫细胞的基因治疗临床前候选药物，获得临床前安全性和有效性评价报告。 研究内容：挖掘并改造Retron、R2等新型逆转录酶，构建新型CRISPR-逆转录酶融合系统，在哺乳动物细胞中实现大于1kb大片段基因序列的可编程定点插入，效率不低于50%。系统评价其脱靶性、随机整合等安全性指标。面向代谢性疾病、自身免疫病、肿瘤等适应症，开发基于新型逆转录酶系统的基因治疗临床前候选药物，并在具有临床价值的实验动物模型中评估其安全性和有效性。 执行期限：2026年7月1日至2029年6月30日。以上为部分内容预览登录查看完整内容原文信息来自官方网站，登录后可查看原文链接附件：1个，登录后可下载
