项目来源

法（略）科（略）金（略）R（略）

项目主持人

未（略）

项目受资助机构

未（略）

立项年度

2（略）

立项时间

未（略）

项目编号

A（略）1（略）M（略）0（略）

项目级别

国（略）

研究期限

未（略） （略）

受资助金额

2（略）6（略）0（略）

学科

E（略）g（略）e（略） （略）d（略）s（略）c（略）l（略）e（略）u（略）r（略）e（略） （略）t（略）t（略）i（略）d（略）a（略）i（略）i（略）

学科代码

未（略）

基金类别

P（略）e（略）f（略）n（略）

关键词

未（略）

参与者

F（略）e（略） （略）i（略）e（略）n（略）

参与机构

I（略）R（略）r（略）f（略） （略）E（略）T（略）S（略）T（略）R（略） （略）T（略）T（略）T（略）A（略）E（略） （略）T（略）T（略） （略）R（略）E（略）E（略）D（略）L（略）E（略）A（略）N（略）G（略）A（略）G（略）D（略）E（略）

项目标书摘要：Su（略）mmary:Our（略）cently de（略）manuscrip（略）ation)for（略）time that（略）genetic d（略）cting rod（略）efit from（略）py.The cu（略）cation is（略）owards th（略）onal deve（略）a clinica（略）al gene t（略）uct that （略）e an inno（略） candidat（略）a retinal（略）sease(PDE（略）cy)result（略）in incura（略）ss in you（略）.Our 70-p（略）atory,UMR（略） at the U（略）ospital o（略） a unique（略）py organi（略）he countr（略）combine:(（略） research（略）a develop（略）nd,(iii)a（略）ing and q（略）rol lab.T（略）se relies（略） core fac（略）t we have（略）ite over （略） years,wh（略）:(i)a res（略）r core,(i（略）mpliant p（略）re,(iii)a（略）rge anima（略）for precl（略）regulator（略）y studies（略）GMP-compl（略） core for（略）cture and（略） clinical（略）ors.For t（略）g reasons（略） that UMR（略） partner （略）sfert are（略）ompetitiv（略）untry to （略） current （略）sented he（略）have rece（略）ted the f（略）tional pr（略）he treatm（略）5-deficie（略）tients in（略） proof-of（略）e GMP-com（略）facturing（略）al vector（略）ality con（略）gulatory （略）study,the（略）esign and（略）sion of t（略） to the F（略）atory age（略） with the（略）5-deficie（略） expected（略）lled in S（略）ii)we rec（略）strated f（略）t time th（略）6ß-defici（略）ion can b（略）f paragra（略）uscript i（略）on),there（略）ing the p（略）cept,(iii（略）eutic pro（略） identifi（略）therapeut（略）determine（略）nt grant （略） is criti（略）translati（略）o patient（略）d to the （略）e it will（略） innovati（略）rietary d（略）of GMP-co（略）cesses as（略）e quality（略）sting of （略）utic prod（略） forward:（略）linic-in （略）on with C（略）mel,MD,Ph（略）of the te（略） and ther（略）nal and o（略）blindness（略）titut des（略）ces de Mo（略）and direc（略）center of（略）for the i（略）nsory dis（略）ii)to exp（略）ough the （略）f a spin-（略）.Developm（略）vative dr（略） treatmen（略）tary reti（略）hies:Esta（略）f innovat（略）prietary （略） the manu（略）nd qualit（略）esting of（略） grade ge（略）vector fo（略）ment of p（略）ected wit（略）ed retino（略）dary to a（略）n the pho（略）ase 6ß ge（略）irst esta（略）f an inno（略）efficient（略）py treatm（略） on a sin（略）tration o（略）cal produ（略）,there is（略）nt allowi（略）ilization（略）eneration（略）ina in pa（略）cted by r（略）trophies(（略）igmentosa（略） Pigmento（略）lence is （略）0 people(（略）0 genes a（略）),which i（略） cause of（略） blindnes（略）ildren an（略）lts in de（略）ntries.On（略）in intere（略）lop a dru（略）reatment （略）s Pigment（略）by mutati（略）pde6ß gen（略）he retina（略）ion begin（略）generatio（略）hich is t（略） 70 to 80（略）inal dyst（略）s epidemi（略）ta strong（略）e the « e（略） relevanc（略）oject.Fur（略）ny experi（略）lts in an（略） and in h（略）strate th（略）nsfer in （略）following（略）dministra（略）AAV vecto（略）definitiv（略）n of the （略） transgen（略）).The mai（略）our proje（略）velop and（略）able to t（略） an innov（略）fficient （略）nistratio（略） for thes（略） common p（略）The goal （略）ram is to（略）d validat（略）turing pr（略）e AAV vec（略）ng with a（略）rapy medi（略）ct requir（略）laborator（略）irst in F（略）oduce suc（略）al produc（略）ment curr（略）ocess at （略）ty Hospit（略）s for an （略）retinal p（略）fecting t（略）pigmentar（略）m.It shou（略） help us （略）ievement （略）ent progr（略）ent of th（略）ring,cont（略）essment m（略）he drug-c（略）e propose（略）gy relies（略）elopment （略）ion of an（略）and effic（略）cturing p（略）he AAV2/5（略）ector.Par（略）his proce（略）n an inno（略）fication （略）using hig（略）ive,monol（略）xchange c（略）hic matri（略）me time,s（略）lity cont（略）will be d（略）emonstrat（略）tor safet（略）cy,allowi（略）nistratio（略）ns.Partic（略）n vitro a（略）ming the （略）ssion und（略）rol of th（略） Kinase p（略）and the e（略）tivity af（略）ansfer wi（略）opped.Fur（略） order to（略）e therape（略） and its （略）« drug-ca（略）iral vect（略）injected （略）y into na（略）6ß-defici（略）o months （略）tinal adm（略）,the morp（略）the funct（略）retina wi（略）ated for （略）d dog,as （略）eventual （略）onse indu（略）gene tran（略）ely,over （略）period of（略）reated re（略）on will b（略）by electr（略）hy;fundos（略）tical coh（略）graphy wi（略）rmed to a（略）etina mor（略）oral immu（略） against （略）itself an（略）produc tw（略）uated usi（略） assay pe（略）serum sam（略）rly retri（略）reated do（略）zing anti（略）nst the v（略）also be e（略） the seru（略）ing an an（略）tralizing（略）ssay.Resu（略）n expecte（略） this pro（略） availabi（略）obust and（略）productio（略）or the AA（略）6ß vector（略）with the （略）cal requi（略）).The abi（略）duce such（略）rapy vect（略）the field（略）al indica（略）ny other （略）eases aff（略）oreceptor（略） disease,（略）igmentosa（略）mutation （略）ip1 gene,（略）ia type I（略）hing of a（略）ompany is（略）ed to exp（略）sults of （略）ts.This c（略） carry on（略）al develo（略）opefully （略）ng,of the（略）dates pro（略） the tech（略）lopped th（略）program.P（略）AAV5.Rk.P（略）s the mar（略）genic her（略）inal dyst（略）sed by PD（略）ficiencie（略）iciencies（略）of the au（略）essive Re（略）mentosa(a（略）s.arRP ar（略）ized by p（略）bilateral（略）on of the（略）ne photor（略）at leads （略）indness a（略）ive visua（略）ects;and （略）rrently n（略） treatmen（略） diseases（略）strophies（略）PDE6ß gen（略）ies count（略）the total（略）senting a（略）people an（略）so newly （略）ery year （略）stablishi（略）cacy of G（略）.PDE6ß ve（略）an would （略）y for num（略） gene the（略）ts target（略）ficiencie（略）eceptors.（略）