项目来源

台（略）府（略）金（略）B（略）

项目主持人

陈（略）

项目受资助机构

台（略）北（略）医（略）委（略）

项目编号

M（略）1（略）2（略）-（略）5（略）6（略）2

财政年度

2（略）,（略）6

立项时间

未（略）

研究期限

未（略） （略）

项目级别

省（略）

受资助金额

2（略）.（略）元（略）

学科

临（略）

学科代码

未（略）

基金类别

基（略）/（略）助

关键词

X（略）体（略）网（略）症（略）人（略）型（略）干（略）;（略）膜（略）;（略）显（略） （略）因（略）;（略）R（略） （略）S（略） （略）i（略） （略）f（略）n（略）t（略） （略）u（略）-（略）o（略）i（略）i（略）i（略）s（略）e（略） （略）e（略）e（略）y

参与者

邱（略）蔡（略）张（略）王（略）

参与机构

未（略）

项目标书摘要：目前（略）型多潜能干细胞(h（略）供重现该疾病体外平（略）。藉由三维(3D)（略）过程不仅能培养出神（略）ensory re（略）等，以及视网膜色素（略）multiple （略）入探讨疾病细胞分子（略）要重点为使用hiP（略）视网膜体外分平台做（略）活体特性之神经视网（略）串联视网膜裂损症(（略）遗传性视网膜疾病，（略）的异常分裂、甚至出（略）对XLRS目前仍无（略） 基因的突变是唯一（略）人类视网膜组织难以（略）的功能和致病机转仍（略）用3D 细胞培养为（略）拟细胞环境、形成复（略）结构，以探讨如何增（略）细胞形态和交互作用（略）白质，我们利用基因（略）胞以探讨在XLRS（略）胞与细胞相互作用功（略） 基因疗法对於临床（略）重要性。另一方面，（略）特异性结构，包括纤（略）蛋白具极重要角色，（略）电生理的方法，我们（略）1 对视网膜组织的（略）机制将能提供将来临（略）本研究中也将利用C（略）S1 基因的突变位（略）编辑为基础的治疗，（略）的影响与在XLRS（略）中之活体效应。最後（略）将开发奈米粒子，作（略）RS1 的表现之应（略）透过使用hiPSC（略）与单基因突变和活体（略）)建立眼疾病患特定（略）性视杯分化。在此实（略）技术加速视杯分化，（略）视细胞之功能。(2（略）PSC 产生的视网（略）测功能。我们将监定（略）毛组成结构，同时建（略） 的可见光刺激平台（略）膜细胞的电讯号，以（略）家族成员的分子结构（略）1 蛋白用於治疗X（略）生3D 视网膜的药（略）建立RS1 表现系（略）-hiPSC 衍生（略）我们将透过电生理和（略）估奈米粒子为基础的（略）这一系列的研究能够（略）制，并且能够寻得适（略）新一代药物治疗。

Applicati（略）: Human i（略）ipotent s（略）PSC)deriv（略）ient prov（略）mic and p（略）roach to （略）e the pat（略）inal phen（略）o underst（略）ctrum of （略）eover,by （略）ing retin（略）ent in a （略）sional(3D（略）er hiPSC （略）different（略）ocol beco（略）e to diss（略）ricate ce（略）eractions（略）ganized r（略）ctures,in（略）torecepto（略）al pigmen（略）l cells(3（略）stem).X-l（略）ile retin（略）RS)is one（略）ly onset （略）etinal de（略）diseases （略）aracteriz（略）mal split（略） outer pl（略）er of ret（略）,there is（略）ve therap（略）egy for X（略）XLRS1),th（略） causes X（略） which en（略）ted retin（略）1).Howeve（略）e difficu（略）ining hum（略）he cellul（略）s and mec（略）RS1 are l（略）own.Recen（略）ndicated （略）ed cilia （略）eptors do（略）irtual ro（略）porting p（略）ve molecu（略）d with su（略）ion micro（略）lectrophy（略）roaches,w（略） better e（略）e effects（略）ying mech（略）tinoshisi（略）l tissues（略）ity towar（略）standing （略）ological （略）f XLRS pr（略）rmation f（略）linical c（略）r,RS1 is （略）protein a（略）ded to ex（略）unction t（略）-to-cell （略） and outs（略）aling,hen（略） rescue R（略）on by ect（略）on is fea（略）tly,targe（略）or RS1 ha（略）loped and（略）clinical （略）l trial.W（略）nanoparti（略）ene deliv（略）to rescue（略）RS1 in XL（略）rived 3D （略）hermore,C（略）gene-edit（略）hat is we（略）hed for b（略）and is po（略）roach for（略）disease.M（略）e nanopar（略）gene deli（略）e provide（略）editing a（略）ng for RS（略） XLRS-3D （略）tem.In th（略）roposal,w（略）1)Establi（略）specific （略）ifferenti（略）functiona（略）.We will （略）the diffe（略）rate of r（略）age cells（略）ticle-bas（略）ivery sys（略） confirm （略）n of reti（略）y electri（略）tion usin（略）ndicator.（略）compare t（略）ture and （略） the reti（略）erived fr（略）and healt（略）e molecul（略）ture of p（略）r connect（略）and preci（略）ex will b（略）d.Meanwhi（略）stimulati（略）or 3D ret（略） establis（略）ctrophysi（略）tinal cel（略）recorded （略）amp.(3)To（略）drug deli（略） for RS1 （略）rescue RS（略）n in XLRS（略）very syst（略）will be c（略） XLRS-spe（略）-derived （略）e will fu（略）ate the e（略）anopartic（略）ne therap（略）ophysiolo（略）r-resolut（略） system.W（略）hrough th（略）ents,we w（略） the mole（略）nism of r（略）ases,in a（略）elop an e（略）ug delive（略）or new th（略）pproach.

项目受资助省

台（略）